Ostatnia faza testowania polskiego leku na Sanfilippo

Trwa ostatnia faza prób klinicznych preparatu na dotykającą dzieci śmiertelną chorobę Sanfilippo. Jej przeprowadzenie zostało sfinansowane przez stowarzyszenia osób cierpiących na tę rzadką przypadłość. Unikalny w skali światowej preparat może okazać się pierwszym lekiem na tę chorobę.

Testowaną substancją, przynoszącą poprawę stanu chorych na Sanfilippo, jest genisteina - substancja pozyskiwana z soi. Oparty na genisteinie lek został opracowany przez zespół naukowców pod kierunkiem Pana prof. dr hab. Grzegorza Węgrzyna – kierownika Katedry Biologii Molekularnej Wydziału Biologii UG.  

Choroba Sanfilippo należy do mukopolisacharydoz będących rzadkimi chorobami genetycznymi. Prowadzi ona do śmierci wskutek degradacji układu nerwowego. Dzieci cierpiące na Sanfilippo nie dożywają pełnoletności.

Więcej informacji: http://naukawpolsce.pap.pl/aktualnosci/news,404467,trwaja-ostatnie-proby-polskiego-leku-na-sanfilippo.html